第106回 薬剤師国家試験 問192

解説

正解は2と3。 遺伝子治療はがんや先天性の単一遺伝子疾患などの治療への応用が試みられている。 in vivo遺伝子治療は、ベクターに組み込んだ治療用遺伝子を直接患者の体内に投与し標的細胞へ導入する方法である（ex vivo法は細胞を体外で処理してから患者に戻す方法）。 遺伝子治療は主に遺伝子の導入・修正による疾患治療を目的とするものであり、失われた組織の再生を主目的とする再生医療とは概念上区別されるため1は誤りである。 レトロウイルスベクターは分裂細胞にしか遺伝子を導入できず宿主染色体に組み込まれるため長期発現が得られる反面、挿入変異のリスクがある。一方アデノウイルスベクターは非分裂細胞にも高効率に導入でき染色体に組み込まれないが、発現は一過性で免疫原性が高い。両者は長所・短所の異なる別系統のベクターとして目的に応じて使い分けられるものであり、一方の欠点を補うために他方が開発されたという関係にはないため4も誤りである。 倫理的観点からヒトの生殖細胞への遺伝子導入は各国で厳しく規制されており、臨床で繁用されているものではないため5も誤りである。